在经历了多年的沉寂后,随着2018年FDA对于siRNA药物Patisiran的批准上市,小核酸药物迎来了发展的新纪元。RNA药物的特点在于它们可以直接与mRNA结合并造成其降解,从而防止致病蛋白质被转录,可用于治疗Kras等传统小分子、单抗认为难以成药的突变,且易于工业化放大生产。值得注意的是,小核酸药物在研发成功率上达到了突破性的变革,以siRNA领域领先的公司Alnylam为例,Alnylam公司的研发项目从1期临床进展到3期临床试验结果积极的成功率达到54.6%,一旦克服毒副作用和递送手段方面的挑战,成功开发RNAi疗法的药物反而会变得相对简单。 镝数聚dydata,pdf报告,小数据,可视数据,表格数据
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    小核酸药物行业报告:自古雄才多磨难,小核酸迎新纪元

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    年份2020
    来源财通证券
    数据类型数据报告
    关键字小核酸, 药企, 药物研发
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    发布时间2020-12-09
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    数据简介

    在经历了多年的沉寂后,随着2018年FDA对于siRNA药物Patisiran的批准上市,小核酸药物迎来了发展的新纪元。RNA药物的特点在于它们可以直接与mRNA结合并造成其降解,从而防止致病蛋白质被转录,可用于治疗Kras等传统小分子、单抗认为难以成药的突变,且易于工业化放大生产。值得注意的是,小核酸药物在研发成功率上达到了突破性的变革,以siRNA领域领先的公司Alnylam为例,Alnylam公司的研发项目从1期临床进展到3期临床试验结果积极的成功率达到54.6%,一旦克服毒副作用和递送手段方面的挑战,成功开发RNAi疗法的药物反而会变得相对简单。

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